猪器官移植人体获“重大突破”
新浪2015年10月15日 15:32
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中美研究人员最近在美国《科学》杂志网络版上发表报告说,他们利用一种新的基因编辑技术,剔除了猪基因组中可能有害的病毒基因,从而攻克猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。
困难重重
据不完全统计,全世界大概有200万人需要器官移植,但是器官捐献的数量远远低于需要的人数。移植器官供体不足随着老龄化和慢性疾病的多发而愈发严重。猪的器官因为大小和功能和人类似,被认为是最有可能被移植到人身上的异种器官。
上世纪90年代,欧美政府曾花大力气来推动猪器官移植项目,几个全球大药厂也投了巨资希望解决猪器官的人体排斥问题,但没想到后来发现猪的基因组里面有内源性逆转录病毒存在,最终世界卫生组织和美国政府都明令,在找到解决办法之前,停止一切异种器官移植的临床试验。
内源性逆转录病毒是嵌在细胞内基因组的病毒,在猪身体里不会有毒性。但当猪的细胞和人的细胞接触时,这种病毒会从猪的基因组“跳”到人的基因组中。异种病毒传播最典型的例子就是艾滋病病毒从灵长类动物传播到人类。因此,内源性逆转录病毒成为人体移植利用猪器官面临的一个重大医疗风险问题。
意义深远
“由于无法预期什么时候,以及用什么方法来解决这些问题,异种器官移植行业遭到了重创,经历了12年的停滞。”哈佛大学和eGenesis异种器官移植课题带头人杨璐菡说。她和她在哈佛的博士生导师、美国科学院及工程学院双料院士丘奇创立了一家叫eGenesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起,杨璐菡做为异种器官移植课题带头人,带领10个人的科研团队,利用新发明的一种叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术,剔除了猪基因组中可能的致病基因。
此前,大多数的基因改造都是一个基因层面上的修改,而一个猪细胞内有62个拷贝内源性逆转录病毒基因需要修改,并且必须保持基因组的完整性。“这是一个非常艰巨的任务。”杨璐菡说。研究人员随后将改造后的猪细胞和人细胞一起培养,发现猪病毒侵染率下降到了以前的千分之一。
鉴于这项成果的意义重大,美国《科学》杂志一次性审稿,并提前在线刊登论文,而不是按惯例等到星期四发表。杨璐菡说:这个工作扫除了这“个领域最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。”她说,希望在接下来5年时间内,把异种器官移植向临床方向推动。当然,异种器官移植除了技术方面的问题,还有生物伦理问题、商业规范问题等需要解决。
杨璐菡2008年本科毕业于北京大学,目前在哈佛大学攻读博士后。她曾因首次利用CRIS?PR-Cas9技术修改细胞基因组,而被福布斯杂志评为2014年30个30岁以下的科学
医疗领域领军人物之一。
据新华社电←杨璐菡↓猪的不少器官都与人类似。
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